Corsi di studio in
Farmacia - Chimica e tecnologia farmaceutiche

Introduzione alla farmacoeconomia

Modelli di analisi in farmacoeconomia: Analisi di minimizzazione dei costi e relativi esempi:chirurgia minore (intervento emorroidi/ernia inguinale); trattamento psichiatrico (domiciliare/ospedaliero);infezioni post-operatorie (associazione clindamicina-gentamicina); monitoraggio pressione arteriosa (automisurazione/medico di famiglia). Analisi costo-efficacia e relativi esempi: trattamento ipertensione arteriosa (sul luogo di lavoro/ in strutture ambulatoriali); strategie diagnostiche per la DVT(venografia/test meno invasivi); diarrea del viaggiatore (profilassi/nessuna profilassi/trattamento). Analisi costo-benefici e relativi esempi: trattamento psichiatrico (in comunità/in reparto psichiatrico); Vaccinazione epatite (collettività/gruppi ad alto rischio). Analisi costo-utilità e relativi esempi: cure intensive neonatali per neonati sottopeso.

Fasi dell'analisi farmacoeconomica: definizione del problema; determinazione della prospettiva dello studio; determinazione delle alternative e delle conseguenze; selezione del metodo di analisi farmaco economico; assegnazione dei valori monetari alle conseguenze; identificazione delle risorse da destinare allo studio; definizione della probabilità delle conseguenze; applicazione dell’analisi decisionale (elaborazione dell’albero decisionale); attualizzazione dei costi, analisi incrementale, analisi di sensibilità; presentazione dei risultati

Esempio di analisi decisionale in uno studio costo-efficacia: profilassi antibiotica nel taglio cesareo (profilassi/nessuna profilassi)

Sperimentazione clinica: costi e tempi; fase I, II, III (IIIa e IIIb), IV; la farmacoeconomia nello sviluppo clinico del farmaco

Classificazione delle sperimentazioni: sperimentazioni non controllate; sperimentazione controllata non randomizzata con controlli paralleli; sperimentazione controllata non randomizzata con controlli storici; sperimentazione controllata non randomizzata con controlli da banche dati computerizzate; sperimentazioni controllate e randomizzate

Il disegno sperimentale: principi essenziali; randomizzazione; cecità; gruppo di controllo; confronto tra- o intra-pazienti (a gruppi paralleli, cross over, fattoriale, sequenziale); endpoint veri e surrogati; criteri di inclusione ed esclusione

La statistica nelle sperimentazioni cliniche: errore statistico (tipo I, tipo II); fattori di confondimento; potenza statistica; dimensione del campione, calcolo della numerosità campionaria; drop out: definizione; intervalli fiduciali, minima differenza clinicamente importante, numero di pazienti necessario da trattare per prevenire un evento; analisi ad interim e analisi a posteriori

Good clinical practices

Sperimentazioni cliniche e normativa

Sperimentazioni profit e no profit

Uso compassionevole

Comitati etici: normativa, definizione, ruolo, componenti

Documentazione da presentare al comitato etico

Determinazione e analisi dei costi: tipologie di costi (diretti sanitari, diretti non sanitari, indiretti); definizione del punto di vista dell’analisi; orizzonte temporale; differenze tra costo e tariffa; spese fisse, semi-fisse, variabili; costi medi, costi marginali e costi incrementali; spese correnti e in conto capitale; costi marginali ed incrementali; allocazione dei costi generali (allocazione diretta, allocazione a cascata) ed esempio: allocazione dei costi in un’unita di cura intensiva neonatale; attualizzazione dei costi futuri; tasso di sconto; esempio: determinazione dei costi di trattamenti radioterapici alternativi

Il sistema DRG: che cos’è; come e perché è nato (DM 15.04.1994); DRG nazionali e regionali; criticità delle tariffe DRG; i DRG come strumento di classificazione e di finanziamento; come si calcola: esempio di calcolo in un intervento alla tiroide; costi e tariffe, tariffe ex post ed ex ante, tariffa unica convenzionale (TUC); esempio: il caso della Regione Umbria; definizione di SDO

La metanalisi: definizione, finalità, scelta dei dati di partenza; scelta del protocollo di metanalisi; endpoints di tipo continuo ed endpoints di tipo dicotomico: metanalisi dell’effect-size, metanalisi dell’odds-ratio e relativi esempi; la misura dell’odds ratio e del rischio relativo: esempi pratici; rappresentazioni grafiche dei risultati di una metanalisi: il forest plot; tecniche di metanalisi (tecnica di pooling, tecnica per il calcolo del log-rank odds ratio); curve di sopravvivenza (curve di Kaplan-Meier); esempi di metanalisi (valutazione dell’utilizzo di immunoglobuline per prevenire il rischio da CMV in pazienti sottoposti a trapianto allogenico;    terapia di mantenimento con interferone in pazienti con mieloma multiplo)

 

Esempio di analisi costo per patologia: Metodi e costi della profilassi della trombosi venosa profonda in chirurgia ortopedica

 

Esempi di analisi di minimizzazione dei costi: Doxorubicina liposomiale peghilata vs topotecan nel trattamento del carcinoma ovarico; Farmaco orale (capecitabina) vs chemioterapia parenterale a base di 5-FU (regime Mayo) nel trattamento del carcinoma del colon-retto metastatizzato; Eparina non frazionata vs eparine a basso peso molecolare nella profilassi della TVP in pazienti oncologici

 

 Analisi costo-efficacia: rapporto incrementale costo-efficacia (rice); alternative di confronto; quali conseguenze inserire nell’analisi; quali costi inserire nell’analisi; prospettiva dell’analisi, valorizzazione delle risorse impiegate; orizzonte temporale e tasso di sconto

 

League tables di costo-efficacia: costruzione, impiego

 

BIA (Budget Impact Analysis): definizione, confronto con CEA, esempi (gemcitabina in associazione ad erlotinib vs gemcitabina nel carcinoma del pancreas; vaccinazione con PCV vs non vaccinazione; IFNα2a+ribavirina vs IFNα2b+ribavirina nell’epatite C cronica)

 

Fasi di sviluppo di un modello decisionale

Albero decisionale e relativo esempio in un’analisi costo-efficacia di posaconazolo vs fluconazolo/itraconazolo nella prevenzione delle infezioni fungine invasive in pazienti neutropenici negli Stati Uniti

Modello di Markov come integrazione di un albero decisionale

Esempio di analisi costo-efficacia:Docetaxel nel trattamento di seconda linea del cancro al polmone non a piccole cellule

Esempio di analisi costo-efficacia: Rituximab in associazione a CHOP vs CHOP in soggetti affetti da linfoma non Hodking aggressivo

Analisi costo-utilità: quando deve essere usata l’analisi costo-utilità e quando non deve essere usata; utilità e scale di misura; misurazione delle preferenze; formulazione della domanda delle preferenze: con certezza (time trade-off) e con incertezza (standard gamble); sistema di classificazione della qality of well being (mobilità, attività fisica, attività sociale); questionario EuroQol (EQ-5D); Health Utility Index; come si calcolano i QALYs: esempi di calcolo con o senza applicazione del tasso di sconto, utilizzo di alberi decisionali come modello di calcolo

Analisi costo-efficacia di enoxaparina, un'eparina a basso peso molecolare, vs warfarin per la profilassi della trombosi venosa profonda e le complicanze associate a lungo termine nella chirurgia della protesi d'anca negli Stati Uniti

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